中国网财经4月30日讯 今日，武田中国宣布，旗下维葡瑞(注射用维拉苷酶α)经国家药监局批准，适用于1型戈谢病患者的长期酶替代治疗(ERT)。
维葡瑞是在连续人类细胞系中通过基因活化技术生产的葡萄糖脑苷脂酶，具有与天然人类葡萄糖脑苷脂酶相同的氨基酸序列，在治疗早期就可改善儿童和成人患者的贫血、血小板减少等症状、缩小因病肿大的肝脏和脾脏体积、改善相关骨骼疾病，并在后期持续改善或稳定患者症状。
维葡瑞是武田在中国短短一年左右内获批的第5款罕见病领域的创新产品。
作为常染色体隐性遗传代谢病，戈谢病是一种溶酶体贮积症，由于基因突变导致机体葡萄糖脑苷脂酶活性缺乏或降低，造成其底物葡萄糖脑苷脂在肝、脾、骨骼、肺、甚至脑的巨噬细胞溶酶体中贮积，形成典型的贮积细胞即“戈谢细胞”，导致身体组织器官出现病变并逐步加重。2018年，戈谢病被收录进我国《第一批罕见病目录》内。
“不同戈谢病患者的临床表现差异大，尤其是成年患者确诊往往需要数十年的时间。这导致很多患者错过了最佳的治疗时机，严重影响了生活和工作。“兰州大学第二医院血液科张连生教授表示。
酶替代疗法(ERT)被国内外权威指南/共识推荐为1型戈谢病患者治疗的标准方法，通过特异性地补充患者体内缺乏的酶，减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积，改善患者的临床症状体征、维持正常的生长发育。目前，维葡瑞已在美国、欧盟、日本、中国台湾等50多个国家和地区获批。2018年11月，维葡瑞被列入我国《第一批临床急需境外新药名单》。
”酶替代疗法可在治疗早期就延缓疾病进程，缩小肿大的脾脏和肝脏体积，减轻患者的痛苦。“华中科技大学同济医学院附属同济医院儿科罗小平教授表示，多项临床研究证明，酶替代疗法可持续改善患者症状，帮助更多患者早日回归正常生活。
“戈谢病是目前为数不多有明确治疗方法和治疗效果的罕见病，但国内疗法有限且患者疾病负担较大，仍存在很多未被满足的患者需求。”戈谢病协会会长王军表示，对患者来说，每增加一个治疗方式，就多一份生存希望。“我们也呼吁各方助力，积极提升戈谢病相关治疗药物的可及性，让患者能真正获益。”
武田中国总裁单国洪表示，武田始终密切关注中国罕见病患者的未满足需求，将继续加速引入创新产品和突破性疗法；同时携手各方，积极推动包括溶酶体贮积症在内的中国罕见病领域发展。
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